肝纤维化这一顽疾,逐渐导致健康的肝脏组织被瘢痕组织所取代,从而影响肝功能。现在,科学家已经研发出一种携带RNA的创新技术,通过脂质纳米颗粒(LNP)工程来抵御肝纤维化的侵袭并修复损害。
肝纤维化病程中,肝脏的正常功能受到损害,原因在于健康肝细胞被瘢痕组织所替代。如此病变加剧,最终导致肝硬化,甚至可能需要进行肝移植。然而,针对肝纤维化患者的治疗选择有限,通常需要对症治疗,如控制慢性炎症、治疗感染等。
科学家们发现,RNA干扰(RNAi)技术可以阻止产生瘢痕组织的细胞。RNAi是一种基因沉默现象,通过RNA分子将基因的表达关闭,从而阻止蛋白质的产生。为了将RNAi应用于治疗肝纤维化,研究人员开发了一种名为“siRNA”的小RNA分子,可以在肝脏产生瘢痕组织的细胞中特异性地阻止一种名为“COL1A1”的基因的表达。然而,siRNA通常不能很好地穿透细胞膜进入目标细胞,因此需要开发有效的递送系统。
为解决这一难题,研究人员利用脂质纳米颗粒(LNP)工程技术将siRNA包裹在一种纳米级的脂质“泡泡”中。这种LNP可以穿透细胞膜,将siRNA递送到目标细胞。实验室研究发现,这种LNP成功地将siRNA递送到肝脏产生瘢痕组织的细胞,并在不损害健康细胞的情况下阻止COL1A1基因的表达。
研究人员将这种siRNA-LNP复合物注射给患有肝纤维化的实验鼠后发现,肝脏中的瘢痕组织得到显著减少,肝纤维化的损伤得以逆转。这种疗法还能预防肝脏进一步受损,降低肝硬化和肝移植的风险。试验结果揭示,这种基于LNP的siRNA递送系统具备巨大的治疗潜力,为肝纤维化患者带来一种全新的治疗选择。
尽管如此,这项研究仍处于初步阶段。更多的动物模型测试及最终的人体实验是确保安全性和有效性所必需的。此外,研究人员还需进一步优化LNP的设计,以提高递送效率并降低潜在副作用。
然而,这项研究毕竟给肝纤维化患者带来了曙光。借助RNA干扰技术和脂质纳米颗粒工程,科学家们成功地阻止了肝纤维化的进展并逆转了病变。这一发现为开发更具针对性的肝纤维化治疗方法扫清了障碍。
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