肝纖維化這一頑疾,逐漸導致健康的肝臟組織被瘢痕組織所取代,從而影響肝功能。現在,科學家已經研發出一種攜帶RNA的創新技術,通過脂質納米顆粒(LNP)工程來抵禦肝纖維化的侵襲並修復損害。
肝纖維化病程中,肝臟的正常功能受到損害,原因在於健康肝細胞被瘢痕組織所替代。如此病變加劇,最終導致肝硬化,甚至可能需要進行肝移植。然而,針對肝纖維化患者的治療選擇有限,通常需要對症治療,如控制慢性炎症、治療感染等。
科學家們發現,RNA干擾(RNAi)技術可以阻止產生瘢痕組織的細胞。RNAi是一種基因沉默現象,通過RNA分子將基因的表達關閉,從而阻止蛋白質的產生。為了將RNAi應用於治療肝纖維化,研究人員開發了一種名為「siRNA」的小RNA分子,可以在肝臟產生瘢痕組織的細胞中特異性地阻止一種名為「COL1A1」的基因的表達。然而,siRNA通常不能很好地穿透細胞膜進入目標細胞,因此需要開發有效的遞送系統。
為解決這一難題,研究人員利用脂質納米顆粒(LNP)工程技術將siRNA包裹在一種納米級的脂質「泡泡」中。這種LNP可以穿透細胞膜,將siRNA遞送到目標細胞。實驗室研究發現,這種LNP成功地將siRNA遞送到肝臟產生瘢痕組織的細胞,並在不損害健康細胞的情況下阻止COL1A1基因的表達。
研究人員將這種siRNA-LNP複合物注射給患有肝纖維化的實驗鼠後發現,肝臟中的瘢痕組織得到顯著減少,肝纖維化的損傷得以逆轉。這種療法還能預防肝臟進一步受損,降低肝硬化和肝移植的風險。試驗結果揭示,這種基於LNP的siRNA遞送系統具備巨大的治療潛力,為肝纖維化患者帶來一種全新的治療選擇。
儘管如此,這項研究仍處於初步階段。更多的動物模型測試及最終的人體實驗是確保安全性和有效性所必需的。此外,研究人員還需進一步優化LNP的設計,以提高遞送效率並降低潛在副作用。
然而,這項研究畢竟給肝纖維化患者帶來了曙光。藉助RNA干擾技術和脂質納米顆粒工程,科學家們成功地阻止了肝纖維化的進展並逆轉了病變。這一發現為開發更具針對性的肝纖維化治療方法掃清了障礙。
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