MS和ALS有救了:劍橋大學領跑幹細胞

紀羽珊
2023-11-30
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劍橋大學岡維爾·凱烏斯學院。圖片來源:Jules@flickr 的免費圖片。

劍橋大學的科學家們最近在一項開創性的研究中發現,通過向大腦注射神經幹細胞,可以減緩多發性硬化症(MS)的發展。這項試驗招募了15名患有明顯症狀的繼發性多發性硬化症患者,標誌著首次在人體上嘗試這種治療方法。

這些幹細胞在實驗室培養,它們來源於流產胎兒大腦的神經幹細胞,這是可以轉變為任何所需組織的多功能細胞,通過頭骨插管方式注入患者體內。所有15名患者接受的幹細胞均為同一捐獻者的克隆細胞。

全球約有兩百萬人患有多發性硬化症,儘管有藥物可以減輕症狀的嚴重程度,但約三分之二的患者在30年內會發展到更加衰弱的繼發性階段。多發性硬化症是由免疫系統功能失調引起的,導致白細胞攻擊大腦組織而非病原體。例如,一種名為小膠質細胞的特化巨噬細胞在多發性硬化症患者中會攻擊神經細胞,導致炎症。此疾病還會損害神經周圍的絕緣層(髓鞘),影響信號在大腦和身體其他部位的正常傳輸。

ALS漸凍人症試驗項目,也使用了同一捐獻者提供的幹細胞,由同一劍橋小組負責。ALS的進展模式與多發性硬化症相似但更具侵襲性,預計將有大約40名患者在今年年底前參加試驗。

該研究的合著者、劍橋大學再生神經免疫學教授斯蒂法諾-普魯奇諾(Stefano Pluchino)教授說,幹細胞療法將來可以治療漸凍人症和多發性硬化症。義大利監管機構AIFA已批准對MS進行二期臨床試驗。

幹細胞療法的作用在於通過重置免疫系統,調整白細胞使其停止攻擊神經。普魯奇諾教授表示:「我們的研究顯示,注射的細胞能在大腦中存活並整合,其中一些能分化成腦細胞,而另一些則保持幹細胞狀態。」他還補充說,注射的細胞能對抗與慢性多發性硬化症有關的炎症,既能殺死炎症性白細胞,又能將有害的小膠質細胞和巨噬細胞轉變為有益的細胞(例如,促進組織癒合和潛在的再髓鞘化)。

未來的研究可能會探索如何修復和重新生長受損的神經,從而為多發性硬化症患者提供真正的治癒和改善,但這一目標的可行性仍有待進一步研究。即將進行的第二階段試驗將揭示幹細胞如何穩定多發性硬化症患者神經系統的惡化以及康復的可能性。

米蘭比可卡大學(University of Milano-Bicocca)的項目共同負責人安傑洛-維斯科維(Angelo Vescovi)教授表示,將腦幹細胞的發現轉化為這一實驗性治療方法花費了近三十年的時間,並認為這項研究將為這一領域的研究增添助力,並為即將到來的更廣泛的療效研究鋪平道路。

多發性硬化症協會研究通訊經理凱特琳-阿斯特伯里(Caitlin Astbury)指出:「這些結果顯示,將特殊幹細胞注射到大腦中是安全的,繼發性進行性多發性硬化症患者也能很好地耐受。這是一項非常小型的早期研究,我們需要進一步的臨床試驗,以確定這種治療方法是否對病情有益。但這是朝著治療某些多發性硬化症患者的新方法邁出的令人鼓舞的一步。」

這項研究發表在《細胞幹細胞》雜誌上。

 

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